La medicina ortomoleculare enfatizza l´uso di sostanze naturali incontrate in una dieta sana, come vitamine, minerali, enzime, aminoacidi, gliconutrienti e "acidi grassi", per la prevenzione e il trattamento delle malattie. La medicina ortomoleculare mette in rilievo il ruolo di una nutrizione adeguata per la salute. La nutrizione viene in primo luogo nella diagnosi e nel trattamento, mentre le medicine sono usate solo per alcune indicazioni specifiche.

La medicina ortomoleculare è definita come il raggiungimento della costituzione moleculare ottimale, soprattutto relativamente alla concentrazione di sostanze che sono normalmente presenti nell´organismo, per curare malattie e preservare la salute.

I nutrienti possono essere utili nella prevenzione e trattamento di alcune malattie, ma le conclusioni delle ricerche mediche mostrano che la grande maggioranza delle affermazioni sul trattamento delle malattie che i difensori della medicina ortomoleculare rivendicano, non hanno conferme scientifiche dimostrabili. L´American medical association ha dichiarato nel 1997 che " molte degli interventi nella dieta ( sia attraverso vitamine, minerali o aminoacidi) raccomandati da praticanti di questa medicina alternativa sono prudenti e ragionevoli", ma ha descritto come un mito l´idea che la maggioranza delle malattie siano causate da diete cattive e possano essere prevenute da interventi nutrizionali".